23/04/2025
188 personas son atendidas en la Unidad de Fibrosis Quística de la Arrixaca
90 pacientes reciben un tratamiento que la Región de Murcia ha sido pionera a nivel nacional en administrar desde 2021
El consejero de Salud visitó hoy el hospital y destacó la labor de los profesionales que integran la Unidad y la colaboración con la Asociación Murciana de Fibrosis Quística, con motivo del Día Nacional de esta enfermedad
El consejero de Salud, Juan José Pedreño, se reunió hoy con profesionales de la Unidad de Fibrosis Quística del hospital Virgen de la Arrixaca.
La Unidad Multidisciplinar de Fibrosis Quística de la Región de Murcia, ubicada en el hospital clínico universitario Virgen de la Arrixaca, atiende en la actualidad a 188 personas con edades comprendidas entre 0 y 72 años.
De ellos, 90 pacientes reciben fármacos moduladores de la proteína CFTR, principalmente Kaftrio® (una combinación de dos correctores y un potenciador de la proteína que no funciona adecuadamente en la enfermedad), aprobado y financiado en España en 2021 y que la Región de Murcia fue pionera a nivel nacional en suministrar a pacientes que, por su genotipo, eran candidatos a recibirlo. Asimismo, 11 de esos pacientes reciben este fármaco dentro de ensayos clínicos. No obstante, actualmente estos fármacos no son útiles para todos los enfermos, por lo que es preciso seguir investigando para curar o frenar la enfermedad.
La proteína CFTR (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) transporta iones a través de la membrana de las células epiteliales pulmonares. Cuando la proteína no se produce correctamente puede provocar la producción de un moco pegajoso y espeso.
Desde 2007 está incluida en el panel de enfermedades que se diagnostican a través del cribado neonatal (prueba del talón), lo que proporciona un diagnóstico y tratamiento precoz antes de que se produzca un daño estructural irreversible en distintos órganos, así como un asesoramiento genético a las familias para evitar nuevos casos.
El consejero de Salud, Juan José Pedreño, visitó hoy la Unidad Multidisciplinar de Fibrosis Quística, que coordina el doctor Pedro Mondéjar, con motivo del Día Nacional de esta enfermedad.
En 2025 se cumplen 23 años desde que se puso en marcha la Unidad y en ella trabajan profesionales de distintos servicios y secciones tanto hospitalarios como extrahospitalarios, como Pediatría, Enfermería, Neumología, Gastroenterología y Hepatología, Cirugía, Cirugía Pediátrica, Endocrinología, Nutrición, Otorrinolaringología, Genética y Bioquímica, Microbiología, Farmacia hospitalaria, Fisioterapia Respiratoria, Psicología y Trabajo Social, entre otros, con el objetivo de mejorar la calidad de vida de las personas con esta enfermedad.
Pedreño destacó la “intensa labor de este equipo de profesionales en beneficio de los pacientes”, así como la colaboración de la Asociación Murciana de fibrosis quística que realiza un importante trabajo favor de las personas afectadas y que supone un elemento fundamental para el tratamiento de esta enfermedad”.
Desde 2007 se realiza en la Región el cribado neonatal de la enfermedad, lo que ha permitido el diagnóstico presintomático de casi todos los pacientes nacidos desde entonces. Por otro lado, se remiten pacientes con sospecha de esta enfermedad desde otros servicios pediátricos y de adultos, cuyo diagnóstico se realiza en esta unidad.
En 2015 se comercializaron en España los primeros fármacos moduladores de la proteína CFTR, cuyo defecto conlleva principalmente problemas respiratorios, digestivos, de las glándulas sudoríparas y esterilidad. Este fue el hito más importante en los avances terapéuticos en la fibrosis quística hasta la fecha, lo que ha cambiado la vida de muchas personas.
Ensayos clínicos internacionales
La Unidad de Fibrosis trabaja activamente en ensayos clínicos internacionales centrados en el desarrollo de estos medicamentos. Así, entre 2019 y 2025 ha participado en 13 ensayos clínicos en los que se ha incluido a una treintena de pacientes murcianos.
Además, la Unidad fue seleccionada para unirse a la ECFS-CTN (European Cystic Fibrosis Society-Clinical Trials Network; Red de Ensayos Clínicos de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística) en diciembre de 2024, lo que le ha permitido formar parte de un grupo de 68 centros en 20 países europeos y la convierte en la segunda Unidad de fibrosis española en conseguirlo, tras la del hospital universitario Vall d’Hebrón (Barcelona). Este hecho amplía a los pacientes murcianos la posibilidad de participar en cualquier ensayo clínico con fármacos novedosos impulsado desde la ECFS-CTN.